医薬品の開発と販売の事業は、毎年何十億ドルもの収益を上げている巨大な業界です。 世界的には、2018年に処方薬の売上高は1兆3,000億ドルを超えると予測されています。医薬品の売上高は、15カ国の国内総生産を合わせたものです。 一部の人々、特に希少疾患を患っている人にとって、これらの生薬の費用はかなうことができます。 孤児の薬、少数の人々だけが経験した病気を治療するために設計された薬は、6桁の数字を簡単に得ることができます。
一部の保険会社は、これらの薬の全部または大部分をカバーすることはなく、家族や被災者には費用を負担します。 これは多くの人にとって重大な財政負担であり、業界に向けて多くの精査が行われています。
非営利団体や処方援助プログラムなど、コストを相殺するための対策がいくつか設けられています。 これらはいくつかの場合に役立ちますが、人々の大部分はこれらの救命用医薬品の資格がなく、救済措置を講じる必要があります。
01グリベラ
同社のメーカー、UniQureは、2017年に欧州での医薬品の販売認可を更新しないとは言いませんでした。 高い価格帯にもかかわらず、Glyberaは患者の要求が極端に限られているために決して捕まえられませんでした。
02ソリリス
ソリリスは、発作性夜行性ヘモグロビン尿症を治療するのに有効な薬である年間最大70万ドルの費用を患者に支払うことができます。 世界にいるのはわずか8,000人だけです。 この病気は赤血球を破壊し、患者に感染症、貧血、血栓が発生します。
2017年9月、カナダの当局は、製造業者Alexion PharmaceuticalsにSolirisの価格を引き下げ、過剰と呼んだ。
03エラプラーズ
Elapraseは、ハンター症候群を治療するために使用されています。ハンター症候群は、脳機能と身体発達を阻害する米国のわずか500人に及ぶ非常にまれな状態です。 この薬の年間費用は50万ドルを超えています。
04ナグラザイム
Naglazymeは、結合組織に影響を及ぼす状態であるMaroteaux-Lamy Syndromeの治療に使用されます。 一般的な症状には、小人症、発達抑制、心臓病および脳損傷が含まれる。 この薬の費用は365,000ドルを超えています。
05 Cinryze
Cinryzeは、米国で5万人に1人が冒されている疾患である血管浮腫という病気を治療しています。 年間35万ドルの費用で、この薬は、手、喉、胃の腫れを管理します。
06フォロチン
フォロチンは、T細胞リンパ腫と呼ばれるまれな癌の治療法です。 それは6週間続く最終的な治療と見なされます。 320,000ドルを超えるコストでは、非常に長く人生を延長することはできませんでした。したがって、通常、極端な状況でのみ使用されます。
07 Acthar
Actharは乳児の痙攣や発作を治療するために処方されています。 この状態は、通常、4歳から11ヶ月齢の子供に影響を及ぼしますが、Actharは2歳までの子供を治療することが承認されています。 また、多発性硬化症を含む成人のさまざまな状態を治療するためにも使用されています。 年間20万ドル以上の費用がかかります。
アメリカン・メディカル・アソシエートのジャーナルの2017年の研究は、Actharの有効性に疑問を呈し、利用可能な他の安価な治療法よりも効果的ではないことを示唆した。
08ミオザイム
MyozymeはPompeの治療薬であり、心臓や骨格筋を攻撃する稀で時には致命的な疾患です。 幼児に影響を及ぼす場合、死亡率は初年度にしばしば打撃を受ける。 ミオザイムは、リソソームグリコーゲン特異的酵素であり、研究により生存率が向上し、患者の人工呼吸器への依存度が低下する。 その年間費用は年間10万ドルから30万ドルです。 現在米国では利用できません